برندگان درمان هموفیلی A جایزه لاسکر را دریافت کردند

بنیاد لاسکر جایزه‌ای به سه پژوهشگر برای ابداع درمانی مبتنی بر آنتی‌بادی برای هموفیلی A اعطا کرد. این درمان که برای کاهش خونریزی در بیماران مؤثر است، به موفقیت‌های بسیاری دست یافته و به زندگی بیش از ۳۰,۰۰۰ نفر کمک کرده است.

🏆 جایزه لاسکر به پژوهشگران هموفیلی A

بنیاد لاسکر، سه محقق را برای ابداع درمانی مبتنی بر آنتی‌بادی برای هموفیلی A، برنده جایزه تحقیقی کلینیکی ۲۰۲۶ لاسکر–دبکی کرد.

افرادی که به هموفیلی A مبتلا هستند، دچار کمبود فاکتور VIII می‌شوند؛ این یک کوفاکتور است که معمولاً با دو پروتئین هم‌خونی کار می‌کند تا فرآیند لخته شدن را فعال کند. کمبود این فاکتور باعث اختلال در روند طبیعی لخته شدن و در نتیجه آنمی و خونریزی در بیماران می‌شود. در اوایل دهه ۲۰۰۰، تنها درمان موجود برای این بیماری تزریق فاکتور VIII اضافی بود، اما برخی بیماران پس از مدتی به این پروتئین آنتی‌بادی تولید کردند. همچنین، این درمان باید چندین بار در هفته به صورت داخل وریدی انجام می‌شد که این خود چالشی برای مراقبین کودکان کوچک بود.

🔍 چالش‌های درمانی و راه‌حل‌های نوآورانه

پژوهشگران شرکت داروسازی چونگای با استفاده از آنتی‌بادی خاصی که می‌تواند به دو هدف به طور همزمان شناسایی شود، چالش‌های درمانی را برطرف کردند. کونیه‌هرو هاتوری، تومویوکی ایگاوا و تاکهیسه کیتازاوا بیش از یک دهه کار کردند تا یک پروتئین دوهدفه بسازند که بتواند عملکرد فاکتور VIII را در بیماران هموفیلی A تقلید کند.

از زمان تأیید این درمان به نام امیسیزوماب توسط FDA در سال ۲۰۱۷، این درمان به بیش از ۳۰,۰۰۰ نفر در سراسر جهان کمک کرده است تا از وقوع خونریزی‌های مکرر جلوگیری کنند. این جایزه به‌طور خاص به تأثیر مثبت بر سلامتی انسان و همچنین خلاقیت و پایداری پژوهشگران در پیشبرد این درمان اختصاص دارد.

📈 نتایج پژوهش و امید به آینده

در مطالعه‌ای که نتایج اولیه یک کاندیدای درمانی را مورد بررسی قرار می‌داد، مشخص شد که درمان با آنتی‌بادی به طور قابل توجهی موارد خونریزی را کاهش داده است. این تغییرات، زندگی بیماران و خانواده‌های آن‌ها را به‌طرز چشمگیری متحول کرده است.

امروز، بیش از ۳۰,۰۰۰ بیمار از این درمان بهره‌مند شده‌اند، اما پژوهشگران دریافتند که این درمان هنوز به طور کامل جایگزین عملکرد فاکتور VIII نمی‌شود و در برخی بیماران مزایای کمی ارائه می‌دهد. بدین ترتیب، پژوهشگران تیم چونگای به پژوهش در جهت بهبود طراحی اولیه خود ادامه دادند و اکنون کاندیدای بعدی، NXT007، در حال گذراندن مراحل کلینیکی فاز ۳ است.

✨ نتیجه‌گیری

هودوری بیان کرد که هدف آن‌ها ارائه درمان بهتری برای بیماران هموفیلی A و خانواده‌های آن‌هاست. "امیدوارم که این طراحی جدید به نتایج موفقی منجر شود."